Choroba ta najczęściej (w 95% przypadków) spowodowana jest charakterystyczną mutacją – translokacją (15;17)(q22;q21). Mutacja ta związana jest z receptorem dla kwasu retinowego. Typowe dla tej choroby jest występowanie zespołu rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego (DIC) – tworzenie licznych zakrzepów w świetle małych naczyń, co skutkuje zużyciem płytek krwi i czynników krzepnięcia, powodując wtórnie skłonność do krwawień). Odpowiednio wczesne rozpoznanie oraz wdrożenie leczenia pozwala uniknąć groźnych powikłań. Choroba charakteryzuje się dobrym rokowaniem – 80% wyleczalność oraz rzadkie nawroty. W przypadku OBS promielocytowej kluczowej znaczenie mają dwa leki: kwas trans-retinowy (ATRA) oraz trójtlenek arsenu (ATO). ATRA zapobiega powikłaniom krwotocznym. Leki te dodawane są do klasycznej chemioterapii, co pozwala zwiększyć skuteczność terapii. Podobnie jak w pozostałych podtypach OBS pacjent przechodzi fazę indukcji remisji, a po jej osiągnięciu – fazę konsolidacji. Podczas obu tych faz stosowana jest ATRA. Po zakończeniu etapu konsolidacji chory przechodzi leczenie podtrzymujące, które trwa około 2 lata. Podczas tej fazy terapii pacjent ponownie otrzymuje ATRĘ oraz doustną chemioterapię. W przypadku tego podtypu białaczki chorzy standardowo nie przechodzą procedury przeszczepienia szpiku.
Nawrót choroby dotyka niewielu chorych (kilkanaście procent). W leczeniu nawrotu wykorzystuje się ATO podawane dożylnie. Lek ten znacznie zwiększa szanse na uzyskanie całkowitej remisji. W przypadku nawrotu choroby rozważa się także transplantację komórek macierzystych szpiku.
Sfinansowane z budżetu Miasta Poznania