Rak trzustki od lat należy do najbardziej agresywnych nowotworów. U wielu pacjentów choroba rozpoznawana jest późno, a możliwości leczenia bywają ograniczone. Dlatego najnowsze wyniki badań nad lekiem daraxonrasib wywołały ogromne poruszenie w środowisku onkologicznym. Eksperymentalna tabletka firmy Revolution Medicines niemal podwoiła medianę przeżycia chorych z zaawansowanym rakiem trzustki po wcześniejszym leczeniu.

Wyniki mogą zmienić standard leczenia

W badaniu III fazy pacjenci z przerzutowym gruczolakorakiem przewodowym trzustki (PDAC), którzy otrzymali wcześniej terapię, żyli średnio ponad 13 miesięcy po zastosowaniu daraxonrasibu. W grupie standardowej chemioterapii było to 6,7 miesiąca. To wynik uznawany za wyjątkowy w tej chorobie. Eksperci komentują, że tak duża poprawa przeżycia w raku trzustki zdarza się bardzo rzadko. Jeżeli dane bezpieczeństwa zostaną potwierdzone, lek może stać się nowym standardem leczenia drugiej linii.

Na jakie mutacje działa daraxonrasib?

To najważniejsze pytanie dla pacjentów. Daraxonrasib (wcześniej znany jako RMC-6236) jest lekiem zaprojektowanym do blokowania aktywnej formy białek RAS odpowiedzialnych za wzrost nowotworu. Oznacza to, że nie działa tylko na jedną mutację, lecz na szerszą grupę zmian.

Największe znaczenie ma to w raku trzustki, gdzie ponad 90% guzów ma mutacje KRAS. Lek badany jest szczególnie u pacjentów z mutacjami określanymi jako KRAS G12X, do których należy między innymi: KRAS G12D – najczęstsza mutacja w raku trzustki

Kiedy lek może być dostępny w Europie?

Firma zapowiedziała złożenie dokumentacji do światowych regulatorów, w tym do amerykańskiej FDA. Po pozytywnych wynikach badania spodziewane jest szybkie złożenie wniosku także do European Medicines Agency. 

Realistyczny scenariusz dla Europy wygląda następująco: 2026 rok – złożenie wniosku rejestracyjnego, 2027 – możliwa decyzja EMA 2027/2028 wejście do wybranych krajów UE po ustaleniu refundacji

To oczywiście szacunki, ale przy tak mocnych danych procedura może przebiegać szybciej niż zwykle.

Polska zwykle otrzymuje nowe leki onkologiczne po decyzji EMA i późniejszych negocjacjach refundacyjnych. W praktyce oznacza to:  najwcześniej koniec 2027 roku, jeśli procedury będą szybkie, bardziej realnie 2028. 

Najważniejsze jest to, że rak trzustki – przez lata uznawany za niemal niemożliwy do skutecznego leczenia celowanego – wreszcie doczekał się terapii, która pokazuje realne wydłużenie życia. 

Zdrowia i trzymajcie się!