Ostra białaczka szpikowa (AML) to jeden z najbardziej agresywnych nowotworów krwi. Choroba rozwija się szybko i często dotyka osoby starsze, dla których tradycyjne leczenie bywa zbyt obciążające. Standardowa chemioterapia, mimo że potrafi być skuteczna, wiąże się z poważnymi skutkami ubocznymi, w tym z uszkodzeniem serca. Dlatego naukowcy na całym świecie poszukują nowych metod terapii, które będą równie silne w działaniu, a jednocześnie bezpieczniejsze dla pacjentów.

Taką nadzieję daje badanie kliniczne o nazwie MIRACLE, prowadzone przez amerykańską firmę Moleculin Biotech. Projekt koncentruje się na nowym leku o nazwie Annamycin. Jest to nowoczesny chemioterapeutyk zaprojektowany w taki sposób, by nie powodował toksycznych uszkodzeń serca, co stanowi ogromną przewagę nad stosowanymi dotąd lekami z tej grupy. Annamycin ma również zdolność skutecznego przenikania do komórek białaczkowych, co zwiększa jego potencjalną skuteczność w leczeniu nawrotowej i opornej na leczenie białaczki szpikowej.

Do niedawna badania kliniczne odbywały się głównie w Ukrainie, ale we wrześniu 2025 roku rozpoczęto ich rozszerzenie na inne kraje. Polska znalazła się wśród państw, które dołączyły do międzynarodowego projektu, obok Hiszpanii, Włoch, Rumunii, Litwy, Gruzji i Stanów Zjednoczonych. Dzięki temu więcej pacjentów zyska szansę na udział w terapii eksperymentalnej.

Dotychczas do badania zakwalifikowano trzynaście osób, z czego dziesięć otrzymało już lek. Moleculin zapowiada, że do końca września liczba pacjentów wzrośnie do dwudziestu, a do końca roku na świecie będzie działało ponad trzydzieści ośrodków rekrutacyjnych. Tak szybki rozwój projektu oznacza, że pierwsze dane o skuteczności leku poznamy stosunkowo niedługo. Analiza wstępnych wyników planowana jest już w czwartym kwartale 2025 roku, gdy liczba uczestników osiągnie czterdzieści pięć. Kolejna, pełniejsza analiza zostanie przeprowadzona w pierwszej połowie 2026 roku.

Udział Polski w projekcie to ważna wiadomość dla chorych i ich rodzin. Oznacza to, że także w naszym kraju pacjenci z AML będą mogli brać udział w badaniu klinicznym, zyskując dostęp do nowoczesnej terapii, która może w przyszłości stać się standardem leczenia. Niestety nie znamy jeszcze ośrodków, które w Polsce prowadzić będą badania. 

Zdrowia i trzymajcie się.