Jeszcze kilkanaście lat temu brzmiała jak opowieść z przyszłości. Dziś w Polsce jest refundowaną metodą leczenia najcięższych nowotworów krwi. Terapia CAR-T – bo o niej mowa – daje szansę pacjentom, u których zawiodły standardowe metody leczenia.

O jej rozwoju, skuteczności i przyszłości mówi prof. Lidia Gil w wywiadzie dla „Gazety Wyborczej”.

Od „podróży na Marsa” do standardu leczenia

Jak podkreśla prof. Gil w rozmowie z „Gazetą Wyborczą”, początki terapii były niemal niewiarygodne: „Gdy po raz pierwszy o niej usłyszałam, wydawała mi się tak nieprawdopodobna, jak podróż na Marsa”. Przełom nastąpił w 2012 roku, gdy 12-letnia pacjentka w USA wyzdrowiała z ostrej białaczki limfoblastycznej po eksperymentalnym leczeniu. W 2017 r. terapia została zarejestrowana w Stanach Zjednoczonych.

W Polsce pierwszy zabieg przeprowadzono jesienią 2019 r., a dziś akredytację posiada 15 ośrodków, w tym dwa pediatryczne. Łącznie w ramach programu lekowego finansowanego z budżetu państwa leczono już ponad 600 pacjentów. Refundacja obowiązuje: od 1 września 2021 r. – dla ostrej białaczki limfoblastycznej i od 1 maja 2022 r. – dla chłoniaków.

Koszt terapii to około 1,5 mln zł, dlatego publiczne finansowanie miało kluczowe znaczenie dla dostępności leczenia.

Jak działa „żywy lek”?

CAR-T to terapia spersonalizowana. Z krwi pacjenta pobiera się limfocyty T, które następnie w specjalistycznym laboratorium poddawane są modyfikacji genetycznej. Otrzymują receptor pozwalający rozpoznawać komórki nowotworowe. Po namnażaniu wracają do ośrodka w postaci gotowego preparatu i są podawane pacjentowi.

Jak wyjaśnia prof. Gil w „Gazecie Wyborczej”: „Czyli komórki pacjenta są lekiem? – Tak, i to żywym lekiem”. Zmodyfikowane limfocyty nie tylko niszczą komórki nowotworowe, ale również mogą się namnażać i pozostawać w organizmie jako immunologiczna ochrona.

Według danych przedstawionych w wywiadzie: około 80 proc. pacjentów odpowiada na terapię, co najmniej połowa osiąga długotrwałe przeżycie, wśród dzieci nawet 70 proc. pacjentów zdrowieje.

Co ważne, obecnie terapia nie jest już wyłącznie „ostatnią deską ratunku”. Coraz częściej stosuje się ją wcześniej – przy braku odpowiedzi na pierwszą linię chemioterapii lub przy wczesnym nawrocie choroby. Jak podkreśla prof. Gil, wcześniejsze wdrożenie daje najlepsze efekty.

Dlaczego nie działa u wszystkich?

Choć wyniki są imponujące, skuteczność nie sięga 100 proc. Prof. Gil tłumaczy to w prosty sposób: „Guz nowotworowy potrafi się dostosowywać i zmieniać antygeny, więc ‘klucz przestaje pasować do zamka’”. Dodatkowo zmodyfikowane limfocyty mogą z czasem się wyczerpać.

Czy CAR-T zastąpi przeszczepy?

W agresywnych chłoniakach terapia CAR-T okazała się skuteczniejsza i bezpieczniejsza niż autologiczne przeszczepy komórek krwiotwórczych. W innych chorobach hematologicznych badania nadal trwają.

Eksperci czekają także na rozszerzenie refundacji m.in. na szpiczaka plazmocytowego oraz mniej agresywne chłoniaki. Obiecujące są również badania nad zastosowaniem tej technologii w chorobach autoimmunologicznych i – w przyszłości – w guzach litych, takich jak rak piersi czy płuca.

Źródło: wywiad z prof. Lidią Gil, „Gazeta Wyborcza”.

Zdrowia i trzymajcie się.